Breakthrough Prize: Erfinder einer Gentherapie gegen Blindheit erhalten »Wissenschafts-Oscar«

Datum20.04.2026 14:51

Quellewww.spiegel.de

TLDRJean Bennett, Albert Maguire und Katherine High erhielten den Breakthrough Prize für die Entwicklung der ersten zugelassenen Gentherapie, die einen Gendefekt bei seltener Erbkrankheit korrigiert und so Blindheit heilen kann. Die Therapie mit dem Medikament Luxturna wurde in einem "goldenen Zeitalter" der Biomedizin entwickelt und hat bereits vielen Patienten geholfen. Weitere Preise gingen an Forscher für Gentherapien gegen Blutkrankheiten, Mathematik und Teilchenphysik, finanziert von Techmilliardären zur Würdigung wissenschaftlichen Fortschritts.

InhaltSie haben das erste zugelassene Medikament entwickelt, das ein defektes Gen ersetzt – und Blinde wieder sehen lässt. Jetzt sind Jean Bennett, Albert Maguire und Katherine High ausgezeichnet worden. Die Stifter sprechen von den "Oscars der Wissenschaft": Auf einer Gala in Los Angeles sind am Wochenende die Entwickler einer erfolgreichen Gentherapie für ihre 25-jährige Forschungsarbeit geehrt worden. Das Ehepaar Albert Maguire und Jean Bennett erhielt den mit drei Millionen Dollar dotierten Breakthrough Prize für Biowissenschaften gemeinsam mit der Medizinerin Katherine High, wie die von mehreren Techmilliardären getragene Stiftung mitteilte . Der Augenarzt Maguire und die Molekularbiologin Bennett hatten an der University of Pennsylvania eine Heilung für eine seltene Erbkrankheit namens lebersche Kongenitale Amaurose entwickelt, die Erkrankte im Laufe ihres Lebens erblinden lässt. Ausgelöst wird sie von einem Defekt des Gens RPE65. In der Therapie wird ein Medikament mit einer funktionierenden Version dieses Gens in die Netzhaut gespritzt – mit dem Ergebnis, dass Erblindete ihr Sehvermögen zurückbekommen können. Seit 2017 ist die Arznei mit dem Markennamen Luxturna in den USA zugelassen – als weltweit erste Gentherapie im lebenden Körper. Maguire und Bennett hatten die Wirksamkeit unter anderem in Tierversuchen nachgewiesen – und zwei Hunde privat aufgenommen, deren Erblindung sie therapierten. Ihre Kollegin High vom Children’s Hospital of Philadelphia leitete ab 2005 gemeinsam mit ihnen Studien mit menschlichen Probanden. Inzwischen seien fast alle infrage kommenden Patienten mit dem Gendefekt in den USA erfolgreich behandelt, schrieb die Stiftung in ihrer Würdigung. Viele andere rund um die Welt bekämen Zugang dazu. In den USA kostet eine Behandlung mit zwei Spritzen 850.000 US-Dollar. Seit 2018 ist die Therapie auch in der EU erhältlich, sie wird von der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung übernommen. Preisträgerin Bennett sprach laut einem Bericht der britischen Zeitung "The Guardian" von einer "ungemein aufregenden Zeit" für die medizinische Forschung. Zugleich warnte sie in Los Angeles, die Angriffe der derzeitigen US-Regierung auf die Wissenschaft könnten "über Generationen hinweg Schaden anrichten". Ähnlich äußerte sich der Forscher Stuart Orkin von der Harvard Medical School, der gemeinsam mit Swee Lay Thein von den staatlichen National Institutes of Health einen weiteren Breakthrough Prize erhielt. "Wir befanden uns in einem goldenen Zeitalter der biomedizinischen Forschung", sagte Orkin. Nun würden gut funktionierende wissenschaftliche Institutionen zerlegt. "Mir will nicht in den Kopf, warum Leute mit Führungsverantwortung so etwas wollen." Orkin und Thein entwickelten ebenfalls eine Gentherapie. Sie richtet sich gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Dafür müssen Blutstammzellen aus dem Körper entnommen werden, um sie außerhalb zu editieren und den jeweiligen Defekt zu behandeln. An leichter anwendbaren Verfahren müsse weiter geforscht werden, sagte Orkin. Weitere Preise gingen unter anderem an den französischen Mathematiker Frank Merle für seine Arbeit zu nichtlinearen Evolutionsgleichungen. Physikerteams von mehreren Forschungslaboren wie dem Cern in Genf, dem Brookhaven National Laboratory im US-Bundesstaat New York oder dem Fermilab im US-Bundesstaat Illinois wurden für die Messung des Magnetismus des Elementarteilchens Myon ausgezeichnet. Der Breakthrough Prize wird seit 2012 verliehen. Die Initiative wurde von einer Gruppe Techmilliardäre um Facebook-Gründer Mark Zuckerberg und Google-Co-Gründer Sergey Brin ins Leben gerufen, um Forscher für ihren Beitrag zum menschlichen Fortschritt zu Stars zu machen.